Przeszczep mikrogleju w mózgu
Choroby neurodegeneracyjne to prawdziwa zmora naszych czasów. Choroba Taya-Sachsa czy Sandhoffa to rzadkie, śmiertelne schorzenia, które atakują mózg i skazują dzieci na śmierć w pierwszych latach życia. Choć do tej pory nie było na nie skutecznego leku, naukowcy ze Stanford Medicine (USA) dokonali przełomu, który może zmienić ten stan rzeczy. Opracowali nową metodę przeszczepu, która znacznie spowolniła degenerację komórek nerwowych u myszy z chorobą Sandhoffa.
Naukowcy skupili się na mikrogleju, komórkach, które m.in. chronią mózg przed infekcjami. To one, choć same dotknięte chorobą, wydają się pełnić kluczową rolę w procesie degeneracji. Naukowcy postanowili zastąpić je zdrowymi komórkami od dawcy, co do tej pory było niezwykle trudne.
Zespół badaczy opracował procedurę, która pozwoliła na wymianę ponad połowy chorych komórek na zdrowe. W przeciwieństwie, do dotychczasowych, często toksycznych procedur, nowa metoda działała wyłącznie w obrębie mózgu. Zamiast ogólnoustrojowego leczenia, naukowcy zastosowali irradiację mózgu, by stworzyć przestrzeń dla nowych komórek. Następnie podano leki, które wyeliminowały istniejący mikroglej, a później wprowadzono nowe komórki prekursorowe mikrogleju. Podano też leki, które chroniły przeszczepione komórki przed odrzuceniem.
Rezultaty były spektakularne. Myszy, które otrzymały terapię, żyły znacznie dłużej (eksperyment przerwano po 250 dniach, podczas gdy nieleczone zwierzęta żyły do 155 dni), odzyskały sprawność ruchową i normalne zachowania, takie jak eksploracja otwartej przestrzeni. Co więcej, okazało się, że nowy, zdrowy mikroglej zaczął wytwarzać brakujący enzym, który trafiał również do neuronów. Odkrycie to może oznaczać, że mikroglej pełni nieznaną wcześniej rolę w dostarczaniu kluczowych substancji do komórek nerwowych.
Dodatkowo nie trzeba było używać genetycznie dopasowanych komórek pacjenta, co może w przyszłości pozwolić na stworzenie „gotowej z półki” terapii, szybszej i tańszej niż personalizowana inżynieria genetyczna. Co ważne, naukowcy uważają, że ta nowatorska metoda może mieć zastosowanie w leczeniu znacznie bardziej powszechnych chorób neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Alzheimera czy Parkinsona.
źródło: https://med.stanford.edu/news/all-news/2025/08/brain-immune-cells.html
